giovedì 11 dicembre 2014

FDA Miraton nje Bar te Ri per Trajtimin e Semundjes Gaucher

Ne nje komunikate, Food and Drug Administration lajmeron se miratoi Cerdelga (eliglustat) per trajtimin afatgjate te pacienteve te rritur me semundjes Gaucher tipi 1, nje çrregullim i rralle gjenetik.


Semundja Gaucher prek njerezit qe nuk prodhojne mjaftueshem nje enzime te quajtur glukocerebroksidaze. Mungesa e enzimes shkakton material yndyrore qe mblidhen ne shpretke, melçi dhe kocken e palces. Shenjat kryesore te  semundjes Gaucher perfshijne melçine dhe zgjerimin e shpretkes, numer te ulet qelizash te kuqe te gjakut (anemia), numer te ulet te trombociteve te gjakut dhe problem te kockave.

Cerdelga eshte nje kapsule xhelatine e forte dhe permban eliglustat qe merret nga goja. Ne pacientet me semundjen Gaucher Tip 1, bari ngadaleson prodhimin e materialeve yndyrore duke penguar procesin metabolik qe i formon ato. Semundja Gaucher tipi 1 eshte vleresuar te kete prekur rreth 6.000 njerez ne Shtetet e Bashkuara.

"Provat e sotme ofrojne nje tjeter mundesi te rendesishme trajtimi per pacientet me Tip 1 te semundjes Gaucher" thote  Amy G. Egan, M.D, M.P.H zevendes drejtor i Zyres se Vleresimit te Barnave III ne FDA's Center for Drug Evaluation and Research ". Perveç kesaj, Cerdelga mori emertimin e "barit pa emer"  nga FDA duke reflektuar fokusin e agjencise dhe angazhimin per zhvillimin e trajtimeve per semundjet e rralla".

Siguria dhe efikasiteti i Cerdelga jane vleresuar ne dy trial klinike me 199 pjesemarres me Tip 1 te semundjes Gaucher.

Ne nje studim rastesor, double - blind, placebo - i kontrolluar, trial multicentrik i sigurise dhe efektivitetit te Cerdelga u vleresuan ne 40 pjesemarres me Tip 1 te semundjes Gaucher qe nuk kishin marre me pare enzima te terapise zevendesuese. Subjektet e moren barin me nje doze fillestare prej 42 mg dy here ne dite. Pas kater javesh moren nje doze prej 84 mg dy here ne dite. Pjesemarresit e studimit e vazhduan barin per nente muaj.

Krahasuar me placebo, trajtimi me Cerdelga rezultoi ne nje reduktim me te madh ne volumin e shpretkes nga fillimi deri ne fund te studimit (nga java e 39-te), pika perfundimtare kryesore e trial-it. Cerdelga gjithashtu rezultoi me nje permiresimin me te madh ne volumin e melçise, numrin e trombociteve te gjakut dhe nivelin e qelizave te kuqe te gjakut (hemoglobina) ne krahasim me placebo.

Trial tjeter i kerkuar per te percaktuar sigurine dhe efektivitetin e Cerdelga ne krahasim me terapine zevendesuese te enzimes ne 159 pjesemarres me Tip 1 te semundjes Gaucher trajtuar me pare dhe stabilizuar ne terapine zevendesuese te enzimes. Subjektet ne trial moren gjithashtu terapine zevendesuese te enzimes imigluceraseose Cerdelga. Trial-i tregoi se trajtimi me Cerdelga rezultoi ne stabilizimin e ngjashem te nivelit te hemoglobines, numrin e trombociteve, vellimin e shpretkes dhe melçise imiglucerase.

Efektet anesore me te vezhguara ne testin klinik te Cerdelga ishin lodhje, dhimbje koke, vjellje, diarre, dhimbje prapa, dhimbje ne gjymtyre dhe dhimbje e siperme e barkut.

Cerdelga eshte prodhuar nga Cambridge, Massachusetts - based Genzyme.

Shkrimi i marre nga Faqja Doktor33
17 Nentor 2014